近日，专注于AAV载体包装及基因治疗CDMO整体解决方案提供商——广州派真生物技术有限公司（简称“派真生物”或PackGene）宣布完成新一轮B+轮融资，融资由红杉资本中国基金领投，德诚资本跟投，凯辉基金、元禾原点继续参投。本轮融资将是派真生物与具有全球化视野及在生物产业广泛布局的投资伙伴的再一次战略携手。

融资将主要用于建设GMP级大规模AAV生产基地，扩建GMP生产车间，提升产能，推进AAV载体新技术、新工艺开发，加速国内外基因治疗产业化进程。此将进一步发挥派真生物在国内基因治疗CDMO细分领域的领先优势，不断满足日渐发展的基因疗法对rAAV载体的需求，为开发国内外市场打下坚实基础。自2020年8月以来，派真生物已完成B轮与B+轮融资近亿元，2020年以来派真生物在技术研发、业务合作和平台建设等方面突飞猛进。

红杉资本中国基金董事总经理曹弋博表示：“红杉中国长期关注生物医药创新的前沿领域，基因治疗是重要的子领域。目前该行业面临两大难题，一方面是如何选择更适合的适应症，另一方面是如何实现向人体细胞更高效地递送基因，因此生产安全性高且递送效率快的高质量rAAV载体就成为了产业链中极为重要的一环。派真生物持续深耕rAAV生产领域多年，极具工匠精神，不断优化、改进生产流程，并获得了包括基因治疗领域的头部企业Biogen在内的国内外客户的高度认可。未来，红杉中国会持续赋能企业，支持企业不断发展，帮助更多临床项目实现商业化，为更多患者提供新的希望。”

德诚资本创始及管理合伙人崔相民博士表示：“德诚资本一直关注国内外基因疗法的前沿探索与发展动态，尤其是为基因疗法赋能的上游载体技术。派真生物具备深厚的技术积累，受到国际基因治疗领先企业的认可，在国内外拥有良好的口碑及客户基础。创始团队具有扎实的学术研究经历及产业转化经验，凝聚了一批具有创业精神的高管队伍。我们期待派真未来在全球基因治疗行业中快速发展并发挥积极影响，同时凭借其经验和技术为更多的产业客户赋能，将更多的基因治疗项目推向临床阶段和商业化，造福全球患者。”

凯辉基金管理合伙人段兰春表示：“凯辉自创立以来就致力于打造多元丰富的行业生态体系，近年在医疗健康领域，尤其关注基因治疗方向的相关发展与进程。在欧洲、美国和中国，基因治疗都因为其生产工艺复杂、制备周期长、人才稀缺等原因被掣肘，限制行业的进一步发展。派真生物掌握着极具竞争力的载体技术，并且团队的专业生产能力与产品得到了国内外研究机构及国际制药巨头的认可。仅隔数月凯辉便再次加码派真生物，表明团队对派真的肯定与信心，未来我们将继续赋能、进一步助力企业成为AAV载体大规模GMP生产的全球性代表品牌。”

AAV（腺相关病毒）是目前科学界已知能够感染人类而又不会引起疾病的病毒，超过80%的人群都携带AAV。重组腺相关病毒（rAAV）是一种经过基因工程改造的载体，其基因组中编码病毒蛋白的部分被完全删除，取而代之的是具有治疗作用的基因或基因编辑工具。不同血清型表现出不同的嗜性和免疫应答谱，适合不同的应用，通过采用适合的AAV血清型与载体设计可实现不同组织器官的精准靶向治疗，例如AAV8优先靶向肝脏，而AAV1、AAV6和AAV9显示出介导在心脏和骨骼肌中基因转移的潜力，AAV9和AAVrh.10则被证明在静脉注射时能够穿过血脑屏障（BBB）。

rAAV载体由于其优越的安全性、长期稳定表达治疗基因、可靶向绝大多数组织器官、支持局部和系统性注射等优点，被视为最有前途的基因治疗载体之一，在世界范围内的基础科研与临床研究中得到广泛应用。

2017年Spark公司针对由RPE65基因缺陷引起的视网膜疾病的AAV基因疗法Luxturna获FDA批准提前上市，定价85万美元。2019年Novartis公司针对脊髓型肌肉萎缩（SMA）的AAV基因疗法Zolgensma获FDA批准上市，用于治疗2岁以下SMA患者。作为全球唯一一款获批上市的SMA一次性治疗药物，Zolgensma定价为212.5万美元，是目前全球最昂贵的药物。

已上市的基因疗法费用之所以如此高昂，是由于病毒载体工艺及大规模GMP生产的难度极高、工艺复杂、产能短缺和制备周期极长，且全球范围内从事AAV大规模生产的经验丰富的GMP人才稀缺，导致AAV载体生产常被基因疗法的行业巨头垄断。而GMP级别的AAV载体产能在国外基本上都处于超额排队预约的情况。未来十年内AAV工艺和大规模生产方面的挑战亟待突破。

基于上述挑战与机遇，派真生物（PackGene）利用长期的技术经验积累与先进的工艺创新优势，正致力于解决基因治疗行业面临的挑战，为了不断满足基因疗法对于GMP级AAV载体工艺及规模化的需求，有效整合人才与设施资源，提升工艺开发与规模化生产效率，2020年10月派真生物正式宣布，其使用行业领先的“一次性技术”的1500平方米的cGMP AAV生产基地全面投产。

该基地位于中国广州经济开发区科学城莱迪创新科技园，也是一个专门用于AAV载体规模化GMP生产的产业基地，配备了世界先进的规模化生产设施和系统，它将满足合作客户IND申报、I-II期临床与IIT试验对高品质临床级AAV样品的迫切需求。该基地的建成与全面投产，是派真生物在基因治疗CDMO平台建设、GMP团队建设与临床级AAV项目实施方面取得良好进展的重要里程碑。

PackGene全面投产的AAV GMP基地局部照片

派真生物此次正式落成的AAV载体的独立厂区根据GMP建设规范要求，采用大量领先的“一次性技术”（Single-use Technology），总建筑面积达到1500平方米。按照质量源于设计（QbD）的理念，洁净环境按照C+A级设计标准，采用物理隔离对不同功能车间做严格分区隔离，其中GMP生产区仅用于AAV载体的GMP生产，有效避免以往CDMO行业中普遍存在的共享型平台的局限性。

GMP基地将配备全球领先的iCellis500贴壁生产系统（最高达500m2贴壁面积）与Xcellerex XDR MO悬浮生产系统，下游配备了ÄKTA纯化系统及其层析纯化工艺，建立了多种工艺路线并实现了GMP平台工艺的优化，目前最高可实现单批次1E+16-17GC或vg的AAV产量，用于IND申报的GMP中试三批AAV生产可缩短至1-2个月内完成。

派真生物iCELLis-500、STR200T、Xcellerex XDR-50 MO

一次性生物反应器

派真生物GMP车间内所实施的基因治疗产品的生产与质量控制均为AAV载体，并根据派真生物优化的工艺路线进行优化布局设计，大幅度提升空间利用率，也大大降低清场清洁验证的难度，避免基因疗法制品在规模化生产过程中的交叉污染，以达到符合基因治疗产品IND或IIT生产或注册申报要求。

除此之外，派真生物还探索出核心的工艺技术路线，可大幅度提高单批产量和降低投入成本，为客户赢得更加宝贵的速度优势，助力加快基因疗法的产品注册和临床级别样品的生产。

派真生物全面投产的GMP AAV生产基地配备了完备的硬软件设施和GMP管理体系，全方位确保基于AAV的基因治疗产品在生产过程中的无菌性、纯度和安全性，在符合GMP标准下做到生产工艺重现性、可靠性和可规模化。